Các nhà nghiên cứu của Mount Sinai nhận được tài trợ của NIH để so sánh các lựa chọn điều trị mới cho bệnh hồng cầu hình liềm

1 year ego
In Tin tức nghiên cứu

Hệ thống Y tế Mount Sinai đã nhận được khoản tài trợ trị giá 12.180.625 USD từ Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia để so sánh các lựa chọn điều trị mới cho bệnh hồng cầu hình liềm và xác định phương pháp nào hiệu quả nhất cho những bệnh nhân cụ thể.
"Mặc dù đây là tin đáng mừng nhưng các bác sĩ lâm sàng hiện phải đối mặt với một thách thức mới. Chưa có nghiên cứu nào so sánh các loại thuốc này với nhau hoặc xem xét việc sử dụng chúng kết hợp, vì vậy có rất ít thông tin giúp quyết định loại thuốc mới nào là tốt nhất cho bệnh nhân nào. "
Nghiên cứu này có tên là REAL (Registry Expansion Analyses to Learn) Answers, là sự hợp tác giữa 10 trung tâm tế bào hình liềm trên khắp Hoa Kỳ, triển khai một phương pháp nghiên cứu quan sát mới được gọi là mô phỏng thử nghiệm mục tiêu. Cách tiếp cận này cho phép các nhà nghiên cứu thu được kiến thức tương đương với hàng chục thử nghiệm ngẫu nhiên trong vòng 5 năm.
Tiến sĩ Glassberg nói: “Chúng tôi hy vọng sẽ hoàn thành được công trình nghiên cứu trị giá một thế kỷ chỉ trong một chu kỳ tài trợ duy nhất”. "Bệnh nhân cần câu trả lời ngay bây giờ."
Nghiên cứu sẽ thu tuyển và thu thập dữ liệu từ 1.200 bệnh nhân hồng cầu hình liềm bằng cách sử dụng cấu trúc tương tự như thử nghiệm lâm sàng, bao gồm lấy máu, theo dõi nhập viện và ghi lại việc sử dụng thuốc cũng như các tác dụng phụ. Các nhà nghiên cứu cũng sẽ khám phá các yếu tố dự đoán di truyền về phản ứng với thuốc, để các bác sĩ lâm sàng có thể đưa ra các kế hoạch điều trị cá nhân hóa hơn dựa trên cấu trúc di truyền của từng bệnh nhân cũng như các đặc điểm độc đáo khác của họ.
Tiến sĩ Glassberg giải thích: “Hydroxyurea, loại thuốc duy nhất có sẵn để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm cho đến năm 2017, ban đầu được chấp thuận cho những người bị cơn đau nghiêm trọng”. "20 năm sau khi được phê duyệt, chúng tôi phát hiện ra rằng loại thuốc này thực sự cải thiện chức năng cơ quan và kéo dài tuổi thọ, nhưng chúng tôi chỉ dùng nó cho những người bị đau, điều này không phải dành cho tất cả mọi người. Tôi không muốn điều đó xảy ra lần nữa với những loại thuốc mới này." . Chúng tôi sẽ điều tra tất cả chúng, riêng lẻ và kết hợp, để chúng tôi có thể cung cấp đúng loại thuốc cho đúng bệnh nhân ngay lập tức và không lặp lại những sai lầm trong quá khứ.
Nghiên cứu sẽ do Tiến sĩ Glassberg dẫn đầu với sự cộng tác của Đồng điều tra viên chính Abdullah Kutlar, MD, của Trường Cao đẳng Y tế Georgia. Các đối tác bổ sung trong dự án bao gồm Đại học Duke, Đại học Y khoa Nam Carolina, Bệnh viện Nghiên cứu Trẻ em St. Jude, Đại học Illinois tại Chicago, Đại học Washington ở St. Louis, Đại học California San Francisco, Research Triangle International và Đại học Tufts.