Birmingham, ngày 3 tháng 7 năm 2025 – Các nhà nghiên cứu đang làm việc về một bệnh ung thư máu không thể chữa khỏi hiện có thể sử dụng một mô hình phòng thí nghiệm mới, giúp việc thử nghiệm các phương pháp điều trị và chẩn đoán tiềm năng mới trở nên dễ dàng và nhanh chóng hơn, một nghiên cứu mới đã phát hiện.

Trong một bài báo được công bố trên Nature Communications, một nhóm các nhà nghiên cứu do Đại học Birmingham dẫn đầu đã nghiên cứu các tế bào máu từ bệnh nhân mắc bệnh ung thư máu gọi là hội chứng rối loạn sinh tủy (MDS). Căn bệnh này thường tiến triển thành một dạng Bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) rất hung hãn.

Việc nghiên cứu với mô hình mới này đã dẫn đến việc xác nhận rằng một đột biến trong gen CEBPA gây ra sự tiến triển từ MDS sang AML.

"Nghiên cứu của chúng tôi sử dụng các tế bào ung thư máu từ một bệnh nhân MDS trước và sau khi bệnh tiến triển đã mang lại hai bước phát triển thú vị để hiểu rõ hơn về tình trạng này."

"Thứ nhất, chúng tôi đã phát triển một mô hình mạnh mẽ và giống thật để nghiên cứu trong tương lai bằng cách sử dụng tế bào gốc vạn năng cảm ứng (iPSC) từ một bệnh nhân thực tế, mở ra một tương lai thú vị cho việc nghiên cứu ung thư máu vì chúng tôi cũng có thể tái tạo các đột biến dẫn đến ung thư."

"Thứ hai, việc xác nhận rằng đột biến gen CEBPA đóng một vai trò quan trọng trong sự tiến triển của bệnh là một bước tiến đáng kể hướng tới các phương pháp mới để điều trị và chẩn đoán MDS và tránh các tình trạng nghiêm trọng hơn."

"Tôi tin rằng mô hình nuôi cấy tế bào mới của chúng tôi có thể hình thành cơ sở cho các thí nghiệm sàng lọc thuốc phức tạp, có thể giúp tìm ra các phương pháp điều trị tiềm năng cho căn bệnh ung thư máu hiện đang rất hung hãn này." — Tiến sĩ Paloma Garcia từ Đại học Birmingham và là tác giả chính của nghiên cứu

Hoạt động giống hệt tế bào thật của bệnh nhân

Nhóm nghiên cứu đã bắt tay vào kiểm tra xem liệu những thay đổi đối với gen CEBPA có thúc đẩy sự tiến triển của bệnh ở bệnh nhân MDS hay không, hay liệu các đột biến chỉ là “kẻ đi ké” khi bệnh ung thư máu phát triển thành AML nghiêm trọng hơn.

Nhóm đã lấy các tế bào máu từ một bệnh nhân được chẩn đoán mắc MDS và lập trình lại các tế bào này thành iPSC bằng một thủ thuật di truyền. Sau khi có được, các tế bào này có thể phát triển thành bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể. Sau đó, họ đã sử dụng các phương pháp nuôi cấy tế bào tinh vi để chuyển đổi chúng thành tế bào bạch cầu và tế bào hồng cầu trong phòng thí nghiệm. Sử dụng nhiều xét nghiệm, họ đã chỉ ra rằng các tế bào được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm hoạt động giống hệt tế bào thật của bệnh nhân.

Sàng lọc khuẩn lạc tự động: So sánh các công nghệ để sàng lọc bản sao hiệu quả. Khám phá các công nghệ mới nhất trong sàng lọc khuẩn lạc tự động cho các dòng tế bào vi khuẩn và động vật có vú.

Sử dụng các tế bào bệnh nhân được lấy sớm trong quá trình tiến triển bệnh mà không có đột biến, các nhà nghiên cứu sau đó đã có thể điều chỉnh bộ gen của tế bào để bao gồm đột biến trong gen CEBPA như đã xảy ra ở bệnh nhân hai năm sau khi được chẩn đoán mắc MDS. Sự thay đổi này làm cho bệnh trở nên hung hãn hơn: nó làm giảm số lượng tế bào khỏe mạnh, ngăn chặn sự hình thành tế bào bạch cầu, các tế bào bất thường được hình thành phân chia nhanh hơn, ngay cả khi chúng được điều trị bằng hóa trị, bắt chước những gì đã xảy ra với bệnh nhân.

Giáo sư Constanze Bonifer, Giáo sư danh dự của Birmingham và là một trong những tác giả cấp cao của bài báo cho biết:

"Để chứng minh điều này là đúng, chúng tôi không chỉ nghiên cứu hành vi của các tế bào được tạo ra trong ống nghiệm mà còn xem xét cách mọi gen trong quần thể tế bào thay đổi hoạt động của nó. Các thí nghiệm cho thấy việc thêm đột biến CEBPA vào hỗn hợp các đột biến đã có sẵn sẽ làm thay đổi cách DNA được tổ chức trong các tế bào máu, điều này đã thay đổi hoàn toàn hoạt động của gen và đẩy các tế bào vào con đường ác tính."

Tiến sĩ Paloma Garcia, tác giả chính của nghiên cứu cho biết: "Sử dụng tế bào iPSC để mô hình hóa các quá trình bệnh là một cách mới và thú vị để hiểu cách ung thư máu phát triển và sẽ đẩy nhanh đáng kể khả năng của chúng tôi trong việc tìm ra các phương pháp điều trị mới."

Nhóm nghiên cứu sẵn sàng hợp tác, cấp phép hoặc tìm kiếm cơ hội đối tác.

Nguồn: News medical life sciences| University of Birmingham| Jul 3 2025

Đường dẫn: Xem tại đây