Giáo sư nhà thần kinh học Sonja Bröer từ Đại học Freie Berlin tham gia vào việc phát triển một phương pháp điều trị cải tiến cho bệnh động kinh kháng trị liệu.
Cùng với các đồng nghiệp, bác sĩ thú y và nhà thần kinh học Sonja Bröer đã nghiên cứu cách các liệu pháp tế bào tái tạo có thể góp phần chữa khỏi hoặc giảm bớt bệnh động kinh. Công việc được thực hiện tại công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học Neurona Therapeutics, Inc. ở San Francisco, nơi Bröer dẫn đầu một nhóm nghiên cứu tiền lâm sàng, trước khi cô chuyển đến Freie Universität Berlin.
Công ty đang phát triển liệu pháp tế bào (NRTX-1001) cho bệnh động kinh kháng trị và hiện đã công bố kết quả từ các nghiên cứu tiền lâm sàng trên tạp chí nổi tiếng Cell Stem Cell. Dựa trên những dữ liệu này, liệu pháp tế bào hiện đang được đánh giá ở bệnh nhân ở người như một phần của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đang diễn ra. Vào ngày 6 tháng 10 năm 2023, Bröer sẽ trình bày cả dữ liệu tiền lâm sàng và dữ liệu lâm sàng đầu tiên tại "Cuộc họp khoa học thần kinh ở Berlin" của Trung tâm Einstein.
Khoảng năm mươi triệu người trên toàn thế giới mắc chứng động kinh; ở khoảng 1/3 số bệnh nhân, cơn động kinh không đáp ứng với điều trị bằng thuốc, làm giảm chất lượng cuộc sống cũng như tuổi thọ của bệnh nhân. Động kinh xảy ra khi sự phóng điện quá mức xảy ra trong các tế bào thần kinh của não. Chất dẫn truyền thần kinh axit gamma-aminobutyric (GABA) có thể ngăn chặn sự kích thích quá mức này. Tuy nhiên, các tế bào thần kinh tiết ra chất dẫn truyền thần kinh này có thể bị thoái hóa ở bệnh nhân động kinh, tạo ra sự mất cân bằng giữa ức chế và kích thích trong não được cho là mở đường cho hoạt động co giật của bệnh động kinh.
Trong ấn phẩm gần đây của họ trên Tế bào gốc tế bào, Bröer và các đồng nghiệp của cô đã báo cáo về việc cấy ghép các tế bào thần kinh tiết GABA ức chế có khả năng khôi phục sự cân bằng trong não và ngăn chặn các cơn động kinh. Việc phát triển và mô tả đặc điểm của liệu pháp tế bào như vậy có thể mang lại giải pháp thay thế mang tính đột phá cho những bệnh nhân bị co giật kháng trị. Được phát triển bởi Neurona Therapeutics, liệu pháp tế bào NRTX-1001 có nguồn gốc từ dòng tế bào gốc phôi người và được biệt hóa thành các tế bào thần kinh ức chế. Việc sử dụng NRTX-1001 vào mô hình chuột mắc bệnh động kinh mãn tính đã dẫn đến sự ức chế cơn động kinh kéo dài và có thể tái tạo, khiến hầu hết các động vật trở nên hoàn toàn không bị động kinh. Các tế bào thần kinh ức chế được cấy ghép phân bố khắp não và tự tích hợp vào mạng lưới thần kinh hiện có của vật chủ. Các tế bào này tồn tại lâu dài và cũng làm giảm các tác dụng phụ bệnh lý khác của bệnh động kinh, chẳng hạn như sẹo trong não, vốn cũng xảy ra ở bệnh nhân. Những tác dụng điều chỉnh bệnh này phụ thuộc vào liều lượng. Không có tác dụng phụ nào được quan sát thấy. Những kết quả này hỗ trợ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đang diễn ra (NCT05135091) đối với bệnh động kinh kháng thuốc. Nếu được phê duyệt, đây sẽ là liệu pháp tế bào đầu tiên điều trị bệnh động kinh trên toàn thế giới và là phương pháp thay thế có thể thay đổi cuộc sống của hàng triệu bệnh nhân bị động kinh kháng trị.

Nguồn: News medical life sciences| Reviewed by Danielle Ellis, B.Sc.| Oct 6 2023
Đường dẫn: Xem tại đây