Thuốc uống mới điều trị chấn thương tủy sống được chứng minh là an toàn và có thể dung nạp được ở những người khỏe mạnh tham gia
Nghiên cứu mới từ Viện Tâm thần, Tâm lý học & Khoa học thần kinh (IoPPN) tại King's College London đã chứng minh tính an toàn và khả năng dung nạp của một loại thuốc điều trị mới được thiết kế như một biện pháp can thiệp điều trị chấn thương tủy sống (SCI).
Nghiên cứu, được công bố trên Tạp chí Dược lâm sàng của Anh, đã phát hiện ra rằng thuốc KCL-286 – hoạt động bằng cách kích hoạt beta thụ thể axit retinoic (RARb) trong cột sống để thúc đẩy phục hồi – được dung nạp tốt bởi những người tham gia thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1, với không có tác dụng phụ nghiêm trọng. Các nhà nghiên cứu hiện đang tìm kiếm nguồn tài trợ cho thử nghiệm Giai đoạn 2a nghiên cứu tính an toàn và khả năng dung nạp của thuốc ở những người mắc SCI.
Tỷ lệ mắc SCI toàn cầu được ước tính là từ 0,7 đến 1,2 triệu trường hợp mỗi năm, với nguyên nhân chính là ngã và tai nạn giao thông. Mặc dù phát sinh chi phí 4 tỷ đô la mỗi năm cho chi phí chăm sóc sức khỏe trực tiếp và chi phí gián tiếp chỉ riêng ở Hoa Kỳ, nhưng không có loại thuốc được cấp phép nào có thể khắc phục sự thất bại nội tại của hệ thống thần kinh trung ương ở người lớn trong việc tái tạo, và do đó vẫn là một nhu cầu lâm sàng phần lớn chưa được đáp ứng. Nghiên cứu trước đây của nhiều nhóm khác nhau đã chỉ ra rằng có thể kích thích sự phát triển thần kinh bằng cách kích hoạt thụ thể RARb2, nhưng chưa có loại thuốc nào phù hợp với con người được phát triển. KCL-286, một chất chủ vận RARb2, được phát triển bởi Giáo sư Corcoran và nhóm và được sử dụng trong nghiên cứu đầu tiên trên người để kiểm tra độ an toàn của nó ở người. 109 nam giới khỏe mạnh được chia thành một trong hai nhóm thử nghiệm; thiết kế thích ứng một liều tăng dần (SAD) với nhánh tương tác thực phẩm (FI) và nhánh đa liều tăng dần (MAD). Những người tham gia trong mỗi nhánh được chia thành các phương pháp điều trị với liều lượng khác nhau.
Các nghiên cứu SAD được thiết kế để thiết lập phạm vi liều lượng an toàn của một loại thuốc bằng cách cung cấp cho người tham gia những liều lượng nhỏ trước khi tăng dần liều lượng được cung cấp. Các nhà nghiên cứu tìm kiếm bất kỳ tác dụng phụ nào và đo lường cách thuốc được xử lý trong cơ thể. Các nghiên cứu MAD khám phá cách cơ thể tương tác với việc sử dụng thuốc nhiều lần và điều tra khả năng tích lũy thuốc trong cơ thể.
 
Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng những người tham gia có thể dùng liều 100mg KCL-286 một cách an toàn mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào.
Giáo sư Jonathan Corcoran, Giáo sư Khoa học Thần kinh và Giám đốc Đơn vị Khám phá Thuốc Khoa học Thần kinh, tại King's IoPPN và là tác giả chính của nghiên cứu cho biết: "Điều này thể hiện bước đầu tiên quan trọng trong việc chứng minh khả năng tồn tại của KCL-286 trong điều trị chấn thương tủy sống. Nghiên cứu trên người đầu tiên này đã chỉ ra rằng con người có thể sử dụng liều 100 mg qua viên thuốc một cách an toàn. Hơn nữa, chúng tôi cũng đã đưa ra bằng chứng cho thấy liều đó tương tác với đúng thụ thể. Kết quả của nghiên cứu này chứng minh tiềm năng can thiệp điều trị cho SCI và tôi hy vọng về những gì nghiên cứu trong tương lai của chúng tôi”

 

Nguồn: News medical life sciences|Reviewed by Danielle Ellis, B.Sc.| Aug 11 2023
Đường dẫn: Xem tại đây