Hy vọng mới cho bệnh nhân xơ nang khi phương pháp điều trị đột phá được đưa vào thử nghiệm lâm sàng
- 1 year ego
- In Tin tức nghiên cứu
- 0 Comments
Thử nghiệm lâm sàng đang
được tiến hành cho một phương pháp điều trị mới có khả năng đột phá đối với
bệnh xơ nang. Được tiên phong bởi các nhà khoa học tại Cao đẳng Y khoa Carle
Illinois thuộc Đại học Illinois Urbana-Champaign và Cao đẳng Y khoa Carver thuộc
Đại học Iowa hợp tác với công ty công nghệ sinh học mới, bộ phận giả phân tử có
thể hít vào đầy hứa hẹn này nhằm mục đích cải thiện chức năng phổi ở những
người bị CF không thể hưởng lợi từ các liệu pháp hiện tại.
Việc triển khai thử nghiệm
lâm sàng này là một bước tiến quan trọng trong nỗ lực hợp tác công tư nhằm phát
triển một phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho mọi người mắc bệnh CF,
một chứng rối loạn di truyền tiến triển đặc trưng bởi nhiễm trùng phổi dai dẳng
có thể gây tổn thương nghiêm trọng theo thời gian.
Giáo sư Martin Burke của
CI MED - người đứng đầu nhóm nghiên cứu phối hợp với các nhà khoa học từ Đại
học Iowa cho biết: “Chúng tôi hy vọng rằng đối với những người đã nín thở quá
lâu, đây có thể là cơ hội đầu tiên để lấy lại chức năng giống như kênh ion
trong đường thở và từ đó giải quyết tận gốc bệnh CF”.
Những người tình nguyện
đầu tiên ở New Zealand gần đây đã bắt đầu sử dụng loại thuốc hít mới có tên
CM001 (còn được gọi là amphotericin B cystetic để hít hoặc ABCI), một bộ phận
giả phân tử 'đại diện' cho các kênh protein bị thiếu hoặc rối loạn chức năng và
nhằm phục hồi bình thường hơn chức năng phổi ở bệnh nhân xơ nang. Phương pháp
này kết hợp một công thức bột khô dạng hít mới để nhắm trực tiếp vào phổi và
cho phép định lượng phù hợp hơn. Burke cho biết: “Với phương pháp này, những
người bị CF có thể trực tiếp đưa bộ phận giả phân tử này đến phổi của họ, nơi
họ cần nó nhất, hy vọng sẽ tăng hiệu quả và độ an toàn của nó”. Thử nghiệm lâm
sàng đang diễn ra nhằm đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và di chuyển
của loại thuốc mới trong cơ thể.
Xơ nang là do đột biến gen
điều hòa độ dẫn xuyên màng xơ nang (CFTR) chịu trách nhiệm sản xuất protein
giúp điều chỉnh sự cân bằng của anion và chất lỏng trong niêm mạc phổi và các
cơ quan khác. Ở phổi, rối loạn chức năng này dẫn đến hình thành chất nhầy dày,
dính trên niêm mạc phổi gây khó thở và gây nhiễm trùng phổi thường xuyên.
Khoảng 90 phần trăm những người bị CF sản xuất protein CFTR không hoạt động
bình thường. Đối với những người này, một nhóm thuốc được gọi là chất điều biến
CFTR thường có thể khôi phục chức năng kênh protein và giúp cải thiện hơi thở.
Nhưng các phương pháp điều trị rất hạn chế đối với những bệnh nhân có cơ thể
sản xuất ít hoặc không sản xuất protein CFTR. Burke và nhóm của ông rất lạc
quan rằng CM001 có thể hoạt động như một bộ phận giả ở quy mô phân tử, thay thế
protein bị thiếu và khôi phục chức năng kênh ion. Burke cho biết: “Tác động đầu
tiên mà chúng tôi hy vọng đạt được là hợp tác với 10% cuối cùng của cộng đồng CF
không thể hưởng lợi từ các bộ điều biến để xác định xem chúng tôi có thể mang
lại lợi ích theo cách giải quyết khiếm khuyết cơ bản này hay không”.
Mặc dù loại thuốc mới
CM001 có thể thay đổi cục diện đối với những bệnh nhân không thể điều trị bằng
thuốc điều chỉnh CFTR, nhưng những bệnh nhân CF khác cũng có thể được hưởng
lợi. Jeffry Weers - Giám đốc Công nghệ của cystetic Medicines và là người dẫn
đầu ngành trong việc phát triển các loại thuốc hít cho biết: "Khái niệm về
bộ phận giả phân tử có khả năng thay đổi hoàn cảnh điều trị bệnh xơ nang một
cách sâu sắc; về lý thuyết, nó sẽ hiệu quả với tất cả những người đối phó với
căn bệnh này, bất kể loại đột biến mà họ xuất hiện là gì".
Công việc phát triển một
phương pháp điều trị mới cho nhiều bệnh nhân CF cũng đã thu hút được sự hỗ trợ
tài chính từ cả khu vực công và tư nhân, bao gồm khoản đầu tư 25 triệu đô la từ
Deerfield Management và hỗ trợ từ Illinois Ventures. Tổ chức phi lợi nhuận
Emily's Entourage cũng hỗ trợ nghiên cứu giai đoạn đầu trong phòng thí nghiệm
Burke và Welsh với nguồn tài trợ.
Thử nghiệm lâm sàng sẽ có
kết quả của dự kiến vào năm 2024.
Nguồn:
News medical life sciences| Reviewed by Danielle Ellis, B.Sc.| Jun 26 2023
Đường dẫn:
https://www.news-medical.net/news/20230626/New-hope-for-cystic-fibrosis-patients-as-groundbreaking-treatment-enters-clinical-trial.aspx
Related Articles
Leave a comment
Đăng ký để nhận các thông tin mới nhất.
Chúng tôi sẽ không gửi thư rác đến bạn
0 Comments