Loại thuốc mới có thể thay đổi cách các bác sĩ điều trị u thần kinh đệm đột biến IDH độ 2

1 year ego
In Tin tức nghiên cứu

Một chuyên gia hàng đầu về ung thư của UVA Health đang nhấn mạnh cách một loại thuốc mới có thể thay đổi cách các bác sĩ điều trị khối u não thường tấn công những người trẻ tuổi.
David Schiff, MD, đồng giám đốc Trung tâm Ung thư Thần kinh của Trung tâm Ung thư UVA, đã là tác giả một bài xã luận trên Tạp chí Y học New England uy tín mô tả tầm quan trọng tiềm tàng của thuốc vorasidenib đối với những bệnh nhân có khối u được gọi là "đột biến IDH cấp 2". u thần kinh đệm." Loại thuốc này khi được thử nghiệm trong thử nghiệm lâm sàng INDIGO cho thấy làm chậm đáng kể sự phát triển của khối u và kéo dài thời gian trung bình cho đến khi khối u bắt đầu phát triển từ 11,1 tháng đến hơn 27 tháng.
Nếu loại thuốc này nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm liên bang, nó sẽ trở thành liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên cho bệnh u thần kinh đệm cấp độ thấp. Nhưng Schiff lưu ý rằng cũng có những tiến bộ khác gần đây đang cải thiện sự hiểu biết của chúng ta về những u thần kinh đệm như vậy.
Giới thiệu về u thần kinh đệm đột biến IDH
Khoảng 2.500 người Mỹ có độ tuổi trung bình chỉ 40 được chẩn đoán mắc bệnh u thần kinh đệm đột biến IDH độ 2 mỗi năm. Các khối u thường ảnh hưởng đến khả năng suy nghĩ và khả năng làm việc của người bệnh cũng như ảnh hưởng đến các khía cạnh khác của cuộc sống hàng ngày. Cuối cùng, các khối u trở nên đề kháng với các lựa chọn điều trị và thường gây tử vong.
Do các lựa chọn điều trị hạn chế, các bác sĩ thường áp dụng phương pháp "theo dõi và chờ đợi" để kiểm soát u thần kinh đệm, trì hoãn điều trị cho đến khi khối u tiến triển. Nhưng vorasidenib có thể thay đổi điều đó, Schiff lưu ý. Loại thuốc này có thể đưa ra phương pháp điều trị sớm đầu tiên cho bệnh ung thư, mang đến cho bệnh nhân một lựa chọn mới quan trọng có thể kéo dài sự sống của họ.
Trong thử nghiệm INDIGO, hơn 300 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để dùng vorasidenib hoặc giả dược vô hại. Cả bệnh nhân và bác sĩ của họ đều không biết bệnh nhân đang dùng thuốc gì. Schiff, trong bài xã luận của mình, mô tả kết quả này là “đáng chú ý”. Những bệnh nhân dùng vorasidenib không chỉ sống lâu hơn mà còn không cần các phương pháp điều trị độc hại hơn, chẳng hạn như xạ trị và hóa trị, nhanh như những bệnh nhân dùng giả dược.

Schiff cho biết: “Vẫn còn nhiều câu hỏi chưa được trả lời về cách chúng ta có thể sử dụng loại thuốc mới này một cách tốt nhất nếu và khi nó nhận được sự chấp thuận của FDA”. "Tuy nhiên, xét thấy các liệu pháp tiêu chuẩn hiện có cho các khối u này [xạ trị và hóa trị] rất khó khăn đối với bệnh nhân, với các tác dụng phụ ngắn hạn và dài hạn, sẽ thật tuyệt vời khi có một lựa chọn điều trị hữu ích và được dung nạp rất tốt."
Kết quả được công bố
Cả kết quả của thử nghiệm INDIGO và bài xã luận của Schiff đều được công bố trên Tạp chí Y học New England.