Là một phần của thỏa thuận với Novartis Pharmaceuticals, PTC sẽ nhận được khoản tiền ban đầu là 1 tỷ đô la để phát triển liệu pháp điều trị bằng đường uống đầu tiên trong phân khúc.

Novartis Pharmaceuticals Corporation (một công ty con của Novartis AG) sẽ hợp tác với PTC Therapeutics để phát triển liệu pháp điều trị bệnh đường uống đầu tiên có tiềm năng cho bệnh Huntington.

Thỏa thuận cấp phép và hợp tác toàn cầu tập trung vào chương trình điều trị bệnh Huntington PTC518 của PTC Therapeutics. PTC sẽ nhận được 1,0 tỷ đô la trả trước. Tổng số tiền lên tới 1,9 tỷ đô la cũng được cung cấp, tùy thuộc vào một số thành tựu nhất định bao gồm các mốc phát triển, quy định và bán hàng.

Phát triển một loại thuốc đầu tiên có tiềm năng cho bệnh Huntington

“Sự hợp tác này kết hợp chuyên môn của PTC trong việc phát triển các liệu pháp ghép nối phân tử nhỏ với chuyên môn của Novartis trong việc phát triển và thương mại hóa các liệu pháp khoa học thần kinh trên toàn cầu. Chúng tôi rất vui mừng được hợp tác với Novartis để đẩy nhanh tiềm năng của PTC518 cho hàng trăm nghìn bệnh nhân [bệnh Huntington] trên toàn thế giới đang cần một liệu pháp được thiết kế để có thể dung nạp tốt và là liệu pháp hiệu quả giúp cải thiện bệnh. PTC sẽ sử dụng số tiền thu được từ giao dịch này để mở rộng nền tảng ghép nối của chúng tôi cũng như hỗ trợ các hoạt động danh mục đầu tư thương mại và phát triển”, Tiến sĩ Klein cho biết thêm.

Tiến sĩ Matthew Klein, Tổng giám đốc điều hành của PTC Therapeutics, cho biết: “PTC518 là liệu pháp điều trị bệnh đường uống hàng đầu đang được phát triển để điều trị bệnh Huntington và hiệu quả kinh tế của thỏa thuận này phù hợp với lời hứa hẹn của phương pháp điều trị này”.

PTC518 hiện đang được nghiên cứu trong thử nghiệm PIVOT-HD Giai đoạn II

Vào tháng 6, kết quả tạm thời từ nghiên cứu cho thấy PTC518 tạo điều kiện giảm bền vững, phụ thuộc vào liều lượng protein Huntingtin đột biến (HTT) trong máu và dịch não tủy (CSF) sau 12 tháng, theo PTC.

Novartis sẽ chịu trách nhiệm phát triển, sản xuất và thương mại hóa chất điều biến ghép nối mRNA HTT.

Thỏa thuận cấp phép dự kiến ​​sẽ hoàn tất vào quý 1 năm 2025, tùy thuộc vào một số điều kiện kết thúc thông thường.

PTC là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc mang lại liệu pháp cho những bệnh nhân mắc các rối loạn hiếm gặp. Thông qua công nghệ ghép nối thay thế tiên tiến của mình, PTC đã xác định được chất điều biến ghép nối phân tử nhỏ đầu tiên được chấp thuận – Evrysdi® (risdiplam).

 

Nguồn: European pharmaceutical review| By Catherine Eckford (European Pharmaceutical Review)| 3 December 2024

Đường dẫn: Xem tại đây