Viện Y tế Quốc gia (NIH) đã triển khai thử nghiệm lâm sàng y học chính xác để chứng minh khái niệm nhằm thử nghiệm các phương pháp điều trị kết hợp mới nhắm vào những thay đổi di truyền cụ thể trong tế bào ung thư của những người mắc bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) và hội chứng loạn sản tủy (MDS). Thử nghiệm này do Viện Ung thư Quốc gia (NCI) của NIH tài trợ, nhằm mục đích đẩy nhanh quá trình khám phá các phương pháp điều trị phù hợp hơn cho các loại ung thư máu và tủy xương hung hãn này.

"NCI có vị thế độc nhất để tiến hành loại nghiên cứu này, đây là một trong một loạt các thử nghiệm y học chính xác của NCI đang giúp mở đường cho phương pháp điều trị ung thư được cá nhân hóa hơn", Tiến sĩ, Tiến sĩ W. Kimryn Rathmell, giám đốc NCI cho biết. "Bằng cách cung cấp các thử nghiệm này cho bệnh nhân tại các cộng đồng trên khắp cả nước, chúng tôi mang khoa học tiên tiến đến với mọi người nơi họ sinh sống và đảm bảo rằng những gì chúng tôi học được từ những người tham gia nghiên cứu có thể mang lại lợi ích cho những bệnh nhân như họ trong tương lai".

“AML và MDS là một nhóm ung thư không đồng nhất có thể tiến triển rất nhanh. Tiến bộ trong điều trị phụ thuộc một phần vào khả năng xác định nhanh chóng loại ung thư mà mỗi bệnh nhân mắc phải để có thể thử nghiệm các phương pháp điều trị cho loại ung thư cụ thể của họ”, Tiến sĩ Richard F. Little, thuộc Khoa Chẩn đoán và Điều trị Ung thư của NCI cho biết. Tiến sĩ Little là điều phối viên của NCI cho thử nghiệm này, được gọi là Phân tích Phân tử Ác tính Tủy để Lựa chọn Liệu pháp (myeloMATCH). “Mục tiêu của myeloMATCH là thử nghiệm các kết hợp thuốc để điều trị bệnh theo cách có mục tiêu cao và có thể bắt đầu điều trị nhanh chóng sau khi chẩn đoán”.

Ban đầu, những người tham gia thử nghiệm với AML hoặc MDS mới được chẩn đoán sẽ trải qua xét nghiệm di truyền nhanh các mẫu khối u của họ. Dựa trên các đặc điểm phân tử của khối u, họ sẽ được ghép với một nghiên cứu phụ thử nghiệm phương pháp điều trị phù hợp với các thay đổi di truyền và đặc điểm cụ thể liên quan đến bệnh của họ, nếu có, hoặc với phương pháp điều trị tiêu chuẩn nếu không có nghiên cứu phụ phù hợp.

Nếu phương pháp điều trị ban đầu có hiệu quả trong việc làm giảm bệnh của bệnh nhân, họ sẽ trải qua thêm xét nghiệm di truyền để so sánh với một nghiên cứu phụ tiếp theo để kiểm tra phương pháp điều trị phù hợp với những thay đổi di truyền cụ thể liên quan đến căn bệnh còn lại của họ. Khi lượng bệnh của bệnh nhân giảm, các nhà nghiên cứu sẽ sử dụng các công cụ ngày càng nhạy cảm, chẳng hạn như xét nghiệm dấu ấn sinh học, để xác định phương pháp điều trị phù hợp cho bất kỳ tế bào ung thư còn lại nào.

Thử nghiệm myeloMATCH có mục tiêu tuyển dụng hàng nghìn người trong vài năm đầu tiên, với các nghiên cứu phụ mới được triển khai theo thời gian. Các mẫu máu và tủy xương thu thập được từ những người tham gia trong quá trình thử nghiệm sẽ được sử dụng để phát triển và tinh chỉnh các xét nghiệm, cũng như hiểu được những thay đổi di truyền nào có thể liên quan đến sự phát triển của tình trạng kháng thuốc điều trị.

myeloMATCH đang được tiến hành bởi Mạng lưới thử nghiệm lâm sàng quốc gia của NCI, với sự tham gia của Chương trình nghiên cứu ung thư cộng đồng của NCI (NCORP). Các nghiên cứu phụ ban đầu sẽ do Mạng lưới nghiên cứu ung thư SWOG, Liên minh thử nghiệm lâm sàng về ung thư, Nhóm nghiên cứu ung thư ECOG-ACRIN và Nhóm thử nghiệm ung thư Canada dẫn đầu. Phòng thí nghiệm nghiên cứu ung thư quốc gia Frederick, Trung tâm ung thư Fred Hutch và Bệnh viện nhi Los Angeles sẽ cung cấp hỗ trợ phòng thí nghiệm lâm sàng cho các nghiên cứu phụ.

myeloMATCH là một trong ba thử nghiệm y học chính xác thế hệ tiếp theo mà NCI đang tiến hành. ComboMATCH đang thử nghiệm hiệu quả điều trị cho người lớn và trẻ em bị khối u rắn tái phát bằng các kết hợp thuốc mới nhắm vào các biến đổi khối u cụ thể. ImmunoMATCH đã tiến hành một nghiên cứu thí điểm để xác định liệu đặc điểm triển vọng về tình trạng miễn dịch của khối u có thể được sử dụng để cải thiện phản ứng với các phương pháp điều trị miễn dịch nhắm mục tiêu hay không, với kế hoạch mở rộng sang các nghiên cứu lớn hơn trong tương lai.

Cả ba thử nghiệm đều là những thử nghiệm kế thừa NCI-MATCH, thử nghiệm lâm sàng y học chính xác mang tính đột phá của NCI, cho thấy những người mắc bệnh ung thư giai đoạn cuối có thể được hưởng lợi từ giải trình tự bộ gen để giúp lập kế hoạch điều trị.

“Khi Tổng thống Biden và Đệ nhất phu nhân tái khởi động Chiến dịch Ung thư, họ đã đặt ra hai mục tiêu rõ ràng: ngăn ngừa hơn 4 triệu ca tử vong do ung thư vào năm 2047 và cải thiện trải nghiệm của những người bị ảnh hưởng bởi ung thư”, Danielle Carnival, phó trợ lý của Tổng thống về Chiến dịch Ung thư, cho biết. “Để đạt được mục tiêu đó, chính phủ Hoa Kỳ đang nỗ lực mở rộng khả năng tiếp cận các thử nghiệm sáng tạo như thế này, mang đến các phương pháp điều trị mới có mục tiêu cho bệnh nhân và cuối cùng là cứu sống họ”.

Nguồn: NIH|National cancer institute| October 23, 2024

Đường dẫn: Xem tại đây